Its key objective is to deliver, by 2020, 200 new therapies for rare diseases and the means to diagnose most of them by stimulating, better coordinating, and maximising output of rare disease research on a global level.
Les objectifs clés du Consortium étaient de fournir, d’ici à 2020, deux cents nouvelles thérapies pour les maladies rares et de développer les moyens de diagnostiquer la plupart de ces maladies via la stimulation, l’amélioration de la coordination et l’optimisation des résultats de la recherche sur les maladies rares à l’échelle mondiale.