Il s’agit par exemple de médicaments utilisés dans certains déficits enzymatiques (p. ex. maladie de Gaucher, maladie de Fabry, maladie de Pompe), dans certaines formes d’hypertension pulmonaire, dans certaines formes graves de la maladie de Parkinson.
Het gaat bijvoorbeeld om geneesmiddelen gebruikt bij bepaalde enzymtekorten (bv. ziekte van Gaucher, ziekte van Fabry, ziekte van Pompe), bij bepaalde vormen van arteriële pulmonale hypertensie, bij bepaalde ernstige vormen van ziekte van Parkinson. Wanneer een geneesmiddel op niveau van