Une étude ouverte de Phase 2 d’un an a été conduite pour évaluer principalement la tolérance et la pharmacocinétique d’Aldurazyme chez 20 patients de moins de 5 ans au moment du recrutement (16 patients présentaient un phénotype sévère et 4 un phénotype intermédiaire).
Een fase 2, niet-blind, 1-jarig onderzoek werd uitgevoerd, waarin voornamelijk de veiligheid en de farmacokinetische eigenschappen van Aldurazyme geëvalueerd werden bij 20 patiënten die jonger dan 5 jaar waren op het moment van inschrijving bij het onderzoek (16 patiënten vertoonden een ernstig fenotype en 4 vertoonden het tussenliggende fenotype).
