Lorsqu’un traitement est en cours de développement, seul un petit nombre de patients peut déjà en bénéficier en participant aux essais cliniques ou encore, grâce à un usage compassionnel du médicament ou grâce aux programmes médicaux d’urgence.
Wanneer een behandeling nog in ontwikkeling is, kan maar een klein aantal patiënten er al gebruik van maken door aan klinische tests deel te nemen, of ook dankzij een " compassionate use" of dankzij medische spoedprogramma's.