Forme infantile de la
maladie de Pompe ; essai clinique mené chez des
patients âgés de 6 mois maximum La tolérance et l’efficacité de Myozy
me ont été évaluées dans un essai clinique pivot randomisé, en ouvert, versus contrôles historiques, de 18 patients non ventilés ayant une forme infantile de la maladie, âgés de 6 mois ou moins au début du trait
...[+++]ement.
Infantiel-verworven ziekte van Pompe; klinisch onderzoek bij patiënten van 6 maanden of jonger De veiligheid en werkzaamheid van Myozyme is geëvalueerd in een gerandomiseerd, open label, pivotal onderzoek met 18 niet-beademde patiënten met de infantiel-verworven ziekte van Pompe die bij het begin van de behandeling 6 maanden of jonger waren, vergeleken met een historische controlegroep.