Les objectifs de ce programme de surveillance consistent à surveiller les données accumulées sur l’efficacité et la sécurité dans le traitement des erreurs congénitales dans la synthèse des acides biliaires primaires dues à un déficit en 3β-hydroxy-Δ 5 -C 27 -stéroïde oxydoréductase ou en Δ 4 -3-oxostéroïde-5βréductase par Orphacol chez les nourrissons, les enfants, les adolescents et les adultes.
Dit bewakingsprogramma is bedoeld om de gegevens over de werkzaamheid en de veiligheid bij te houden die worden verzameld bij de behandeling van aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese als gevolg van 3β-hydroxy-Δ 5 C 27 -steroïd-oxidoreductasedeficiëntie of Δ 4 -3-oxosteroid-5β-reductasedeficiëntie met Orphacol bij zuigelingen, kinderen, adolescenten en volwassenen.