Les spécificités des maladies rares – nombre restreint de patients et rareté des connaissances et de l'expertise nécessaires – en font un domaine propre à très forte valeur ajoutée européenne.
De specifieke kenmerken van zeldzame ziekten – een beperkt aantal patiënten en weinig relevante kennis en deskundigheid – maken deze ziekten tot een bijzonder domein met een zeer grote Europese toegevoegde waarde.