Dans ces 2 cas, valeur scientifique, efficacité et stade expérimental dépassé ne doivent plus être démontrés mais le traitement doit viser une approche physiopathologique spécifique de l’affection rare.
In die 2 gevallen moeten de wetenschappelijke meerwaarde, de doeltreffendheid en het voorbije experimentele stadium niet meer worden aangetoond maar moet de behandeling uit een specifieke fysiopathologische aanpak van de zeldzame aandoening bestaan.