Pour faire face à l’hétérogénéité de la manifestation de la maladie chez les patients, on a eu rec
ours à un critère d’évaluation composite qui résumait les changements cliniquement significatifs sur cinq variables d’efficacité (CVF normale préd
ite en pourcentage, test de marche TM6M, amplitude des mouvements de flexion de
s épaules, indice d’apnée/hypopnée (AHI) et acuité visuelle). La réponse globale était une amélioration chez 26
...[+++]patients (58 %), aucun changement chez 10 patients (22 %) et une détérioration chez 9 patients (20 %).
Om de heterogeniteit in de manifestatie van de ziekte over alle patiënten in kaart te brengen, werd een samengesteld eindpunt gebruikt waarbij klinisch significante veranderingen aan de hand van 5 werkzaamheidsvariabelen werden samengevat (percentage voorspelde waarde normale FVC, afgelegde afstand tijdens de 6MWT, gewrichtsbeweeglijkheid van de schouder, AHI, en visuele scherpte). De globale respons kwam voor 26 patiënten (58%) neer op een verbetering, bij 10 patiënten (22%) trad geen verandering op, en bij 9 patiënten (20%) werd een verslechtering vastgesteld.