L'ADN subit ainsi des mutations et peut se voir modifié par l'insertion de nouveaux gènes. Cette nouvelle technique du CRISPR-Cas9 semble prometteuse pour le développement de nouvelles approches thérapeutiques pour des maladies génétiques humaines comme la myopathie de Duchenne par exemple.
CRISPR-Cas9 lijkt een veelbelovende techniek voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen van door genetische afwijkingen veroorzaakte ziekten bij de mens, zoals bijvoorbeeld de ziekte van Duchenne.