Tussen het voorontwerp en de investering van omvangrijke privé fondsen die nodig is voordat een geneesmiddel in de handel gebracht mag worden, ligt er voor zeldzame ziekten een "dode fase" die veel langer is als voor gewone ziekten, waarvoor de markt ook veel meer mogelijkheden te bieden heeft.
Zwischen dem Konzeptnachweis und der notwendigen Investition erheblicher privater Mittel, an deren Ende schließlich die Zulassung liegt, erstreckt sich für die seltenen Krankheiten ein „Tal des Todes“, das weitaus länger ist als für die häufigen Krankheiten mit ihrem wesentlich größeren Marktpotenzial.