De hoge kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen en het geschatte lage rendement van investeringen (wegens de zeer kleine patiëntenpopulaties) hebben de farmaceutische industrie er tot dusver doorgaans van weerhouden geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen, ondanks de grote medische noodzaak.
Die hohen Kosten der Arzneimittelentwicklung, zusammen mit dem schätzungsweise geringen Investitionsertrag (aufgrund der sehr kleinen Patientenpopulationen) halten die Arzneimittelindustrie in der Regel davon ab, Medikamente für seltene Krankheiten zu entwickeln, trotz der hohen medizinischen Notwendigkeit.
