Geneesmiddelen die zich nog in de klinische onderzoeksfase bevinden, kunnen nog voor zij zijn toegelaten onder nauwkeurig omschreven voorwaarden voor ernstig zieke patiënten ter beschikking worden gesteld ("compassionate use").
Noch in der klinischen Prüfung befindliche Arzneimittel können unter genau festgelegten Bedingungen schon vor der Zulassung für schwerkranke Patienten zur Verfügung gestellt werden („Compassionate Use“).