Ze zijn levensbedreigend of leiden tot blijvende invaliditeit. Ook al kennen deze ziekten een lage prevalentie, toch is het aantal patiënten in de EU met dergelijke ziekten relatief hoog en is communautair optreden hiertegen meer dan welkom.
Trotz ihrer geringen Verbreitung ist die Anzahl der Patienten mit diesen Krankheiten in der EU relativ hoch, und daher ist ein gemeinsames Handeln auf EU-Ebene erforderlich.