Ondanks de Europese maatregelen om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren, geeft de farmaceutische industrie, meer nog als voor frequent voorkomende ziekten, blijk van grote terughoudendheid tegenover de risico's in de aanvangsfasen van het onderzoek naar behandelingsmogelijkheden (van de preklinische fase tot fase II).
Trotz der europäischen Fördermaßnahmen für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden ist die pharmazeutische Industrie hier noch weitaus zurückhaltender als bei den häufigen Krankheiten, wenn es darum geht, in den Anfangsphasen der Entwicklung von Behandlungsmöglichkeiten (von der vorklinischen Phase bis zur Phase II) Risiken einzugehen.