Het ontbreken van aangepaste geneesmiddelen voor de pediatrische populatie leidt tot problemen zoals inadequate doseringsinformatie, waardoor de kans op bijwerkingen en zelfs overlijden groter wordt, ondoeltreffende behandeling als gevolg van onderdosering, het niet-beschikbaar zijn van vooruitgang op therapeutische gebied voor de pediatrische populatie, geschikte formuleringen en wijze van toediening en de behandeling van de pediatrische polulatie met ex-temporeformuleringen, die van matige kwaliteit kunnen zijn.
Parmi les problèmes qu'entraîne l'absence de médicaments adaptés à la population pédiatrique, il convient de citer le manque d'informations concernant le dosage — qui augmente les risques d'effets indésirables, et notamment de décès –, l'inefficacité du traitement due à un sous-dosage, le fait de priver la population pédiatrique du bénéfice des avancées thérapeutiques, de formulations et de modes de délivrance appropriés, et le recours en pédiatrie à des formulations magistrales ou officinales qui peuvent être de qualité médiocre.