CRISPR-Cas9 lijkt een veelbelovende techniek voor de ontwikkeling van nieuwe behandelingen van door genetische afwijkingen veroorzaakte ziekten bij de mens, zoals bijvoorbeeld de ziekte van Duchenne.
L'ADN subit ainsi des mutations et peut se voir modifié par l'insertion de nouveaux gènes. Cette nouvelle technique du CRISPR-Cas9 semble prometteuse pour le développement de nouvelles approches thérapeutiques pour des maladies génétiques humaines comme la myopathie de Duchenne par exemple.