Tussen het voorontwerp en de investering van omvangrijke privé fondsen die nodig is voordat een geneesmiddel in de handel gebracht mag worden, ligt er voor zeldzame ziekten een "dode fase" die veel langer is als voor gewone ziekten, waarvoor de markt ook veel meer mogelijkheden te bieden heeft.
Entre la preuve de concept et l'investissement de fonds privés importants nécessaires avant d'aboutir à une autorisation de mise sur le marché (AMM), les maladies rares doivent traverser une « vallée de la mort » beaucoup plus longue que pour les maladies fréquentes au potentiel de marché bien plus élevé.
