De hoge kosten van de ontwikkeling van geneesmiddelen en het geschatte lage rendement van investeringen (wegens de zeer kleine patiëntenpopulaties) hebben de farmaceutische industrie er tot dusver doorgaans van weerhouden geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen, ondanks de grote medische noodzaak.
En effet, le coût élevé du développement d’un médicament, conjugué au faible retour sur investissement prévu (en raison de la taille très restreinte des populations de patients), a généralement découragé l’industrie pharmaceutique de mettre au point des médicaments pour les maladies rares, en dépit de l’impérieuse nécessité médicale.