Les plans nationaux doivent aussi prévoir la possibilité de fournir et rembourser l'accès temporaire à des traitements ou médicaments qui sont en cours de procédure d'AMM ou qui n'ont pas d'AMM dans des cas très spécifiques où ces utilisations pourraient être bénéfiques pour les patients atteints d'une maladie rare.
De nationale plannen moeten ook de mogelijkheid bevatten om behandelingen of geneesmiddelen waar een vergunning voor aangevraagd, of niet voorhanden is, in goed omschreven gevallen tijdelijk ter beschikking te stellen en terug te betalen als hun aanwending patiënten die aan een zeldzame ziekte lijden, voordelen kan bieden.