Onderzoek op het gebied van zeldzame aandoeningen wordt uit de aard der zaak vaak beschouwd als economisch niet haalbaar, gezien het soms zeer beperkte aantal patiënten met specifieke zeldzame ziekten in ieder land afzonderlijk.
Die Erforschung seltener Krankheiten gilt gerade deshalb, weil in jedem Land nur sehr wenige Menschen von einer bestimmten seltenen Krankheit betroffen sind, als wirtschaftlich nicht durchführbar.