The problem with rare diseases—and some of them will fall into the catastrophic disease category as well because of the cost—is that there is not a lot of scientific evidence that can be generated to help make the kinds of decisions that CDR has, because if a disease is very rare, there's going to be a small patient base for it, and so to do a trial to collect enough data to make meaningful conclusions is next to impossible.
Le problème des maladies rares — certaines d'entre elles tombent même dans la catégorie des maladies onéreuses, à cause du coût des traitements — c'est que nous ne pouvons pas produire beaucoup de données scientifiques susceptibles de nous aider à prendre le genre de décisions que le PCEM doit prendre, parce qu'en présence d'une maladie très rare, le bassin de patients est très limité et qu'il est donc quasiment impossible de conduire des essais destinés à recueillir suffisamment de données pour parvenir à des conclusions utiles.
